Medicamentul cu molecule mici arată promițător în bolile rare

Într-un studiu de fază II, medicamentul cu molecule mici CBL-514 a demonstrat o reducere semnificativă a dimensiunii lipomului și ameliorarea durerii în boala Dercum, o tulburare rară.

1. Rezultatele studiului de fază II CBL-514

   Studiul de fază II CBL-0201DD care evaluează primul medicament cu molecule mici CBL-514 pentru boala Dercum, o afecțiune rară, a demonstrat o eficacitate semnificativă în reducerea dimensiunii lipomului și a clearance-ului complet.

2. Studiul pentru boala Dercum

   A evaluat eficacitatea și siguranța injecțiilor cu CBL-514 la doisprezece participanți. Ca obiectiv primar, dimensiunea lipoamelor dureroase în grupul cu doze mari a fost redusă cu 51,3% și 54,7% la 4 și 8 săptămâni după tratamentele cu CBL-514.

   Progresie clinică viitoare pentru primul medicament cu molecule mici din clasă

   Dimensiunea lipoamelor dureroase în grupul cu doză mică a fost redusă cu 40,0% și 34,7% la 4 și 8 săptămâni după tratamentele cu CBL-514.

3. 90,3% din lipoamele dureroase din grupul cu doze mari

   A arătat o reducere a dimensiunilor după tratamentele cu CBL-514 în comparație cu valoarea inițială. La pacienții cu boala Dercum care au primit doza mare, 64,5% dintre lipoamele dureroase au demonstrat clearance-ul complet sau o reducere a dimensiunilor de peste 50% după tratamentele cu CBL-514, comparativ cu valoarea inițială.

   1. 38,7 la sută din lipoamele dureroase din grupul cu doze mari
   2. Raportul de cercetare de piață globală a bolii Dercum
   3. Mărimea pieței globale a tratamentului bolii Dercum în 2021 a fost de 11,3 miliarde USD

   n

Tratamentul bolii Dercum

Dimensiunea pieței globale a tratamentului bolii Dercum în 2021 a fost de 11,3 miliarde USD. Cu o rată de creștere anuală compusă (CAGR) de 6,76%, piața globală a tratamentului bolii Dercum în 2030 este estimată să crească la 19,95 miliarde USD.

Eficacitate și siguranță detaliate

Studiul bolii Dercum CBL-0201DD

Jurnalul de boli rare

Pe baza rezultatelor cercetării,

Concluzii

Caliway plănuiește în prezent pentru CBL-0202DD studiul de fază IIb aplicație IND pentru a investiga în continuare CBL-514.